Jonge kinderen met de levensbedreigende spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) kunnen vanaf 1 november het geneesmiddel Zolgensma krijgen. Het middel werd nog niet vergoed wegens de hoge prijs.
Maar Nederland heeft samen met Ierland en België een prijsverlaging afgedwongen bij fabrikant Novartis.
Dat meldt staatssecretaris Paul Blokhuis (Volksgezondheid). “Door deze samenwerking worden medicijnen toegankelijker en dit is prachtig nieuws voor deze patiënten die nu toegang krijgen tot dit medicijn.” De bewindsman wil in de toekomst vaker proberen door samen te onderhandelen de prijzen van dure medicijnen omlaag te krijgen.
SMA is een ernstige aandoening die zich doorgaans snel na de geboorte openbaart en de spieren en zenuwen steeds verder aantast. De helft van de patiëntjes overlijdt in het eerste levensjaar. De ziekte ontstaat door een ontbrekend gen, waardoor een belangrijk eiwit onvoldoende wordt aangemaakt.
Zolgensma is een eenmalige gentherapie die SMA bij de oorzaak aanpakt door het ontbrekende gen in te brengen. Dat kan straks zelfs al voordat kinderen symptomen hebben, omdat de ziekte vanaf volgend jaar is opgenomen in de hielprikscreening. Naar verwachting zijn jaarlijks tussen de tien en twintig kinderen met het middel geholpen.
Financiële details over de deal zijn niet bekendgemaakt. Wel is bekend dat Zolgensma normaal rond de 2 miljoen euro per behandeling kost. Het Zorginstituut Nederland adviseerde eerder het middel pas in het basispakket op te nemen als daar minstens de helft van af zou gaan.
Spierziekte SMA is de afgelopen jaren vaker in het nieuws gekomen. Voornamelijk doordat ouders van zieke baby’s een noodkreet deden en het geld voor het medicijn probeerden op te halen. Baby Liam moest voordat hij te zwaar werd het medicijn krijgen om een overlevingskans te hebben. Ook baby Jayme kreeg de behandeling doordat er genoeg geld was opgehaald door een crowdfunding. Verschillende BN’ers zetten zich destijds in om aandacht te vragen voor de ziekte en de schrijnende situatie.
Baby Jayme heeft ernstige spierziekte: 'We hebben 1,9 miljoen nodig voor zijn behandeling'
